基因疗法
国内初创公司挑战海外领跑者，眼科基因治疗前景几何
基因治疗领域方兴未艾，中国初创公司正在这一生物技术的前沿赛道与全球的领跑者竞逐。 1月28日，上海辉大基因宣布，公司自主研发的眼科基因治疗候选药物HG004近日获得美国食品药
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定价280万美元！“史上最贵药”获批在美上市，中国企业也在研发
当地时间8月17日，美国FDA批准了蓝鸟生物的Zynteglo上市，用于治疗β-地中海贫血，这是美国获批的首款治疗该疾病的基因疗法。 Zynteglo的定价高达280万美元，已超过诺华的基因
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诺华200万美金天价药报告两例死亡，中国正在临床
脊髓性肌萎缩症（Spinal Muscular Atrophy, SMA）2018年5月被列入国家卫健委等部门联合制定的《第一批罕见病目录》。目前，纳入我国医保的SMA治疗药物有Spinraza（诺西那生钠注射液