来源：第一财经 作者：林志吟
新一轮国家医保目录调整即将开启，目前有728个药品申请进入，其中涉及价格高昂的罕见病药物，例如一针卖70万元的诺西那生钠注射液、一年治疗费用或上百万元的注射用阿加糖酶β等。如果这些罕见病药物进入医保目录，有望解决临床急需问题，但也会占用不少医保资金。在目前医保以“保基本”为原则的情况下，罕见病药物的支付难题如何破解呢？
罕见病，并非特指某种疾病，而是患病率极低的一大类疾病的统称，一般为慢性，病情严重，多数不加干预会导致死亡；难诊难治，95%罕见病无治疗药物；患者负担重，治疗费用高。我国的罕见病，有80%以上是基因缺陷所导致的遗传病。
近年来，我国通过医保目录调整，助推解决罕见病药物可及性问题，如2019年国家医保目录调整中重点考虑罕见病等重大疾病治疗用药，将原发性肉碱缺乏症、青年帕金森罕见病用药新增纳入目录，并通过准入谈判将肺动脉高压、C型尼曼匹克病等罕见病用药纳入目录。据统计，在全球121种罕见病治疗药物中，目前我国上市且有适应症的罕见病治疗药物有50余种，其中有40余种已纳入国家医保药品目录，且价格出现大幅下降。
不过，时至今日，罕见病药物尤其是一些天价药，如何通过准入谈判的方式进入医保，尚未有统一的标准。
中国医药创新促进会执行会长宋瑞霖对第一财经记者表示，罕见病特点就是患者数量低，因此药企研发出罕见病药物后要获得合理的利润回报是比较艰难的。罕见病药物定价高，跟研发成本以及生产成本高有一定的关系。“解决罕见病药物价格高的问题，不能仅仅通过降价，因为价格降幅过大，企业后续就没有再研发的动力。解决罕见病药物可及性问题，一方面要让企业能够降低成本、追求合理的利润，另一方面也要建设合理的报销体系。”宋瑞霖如是说。
在第五届中国医药创新与投资大会上，国家卫生健康委药物与卫生技术评估中心副主任赵琨对第一财经记者等在场人士表示，可以基于个体疗效，探索罕见病高值新药支付方式，医保局与药监局联动，根据临床试验数据设立个体水平疗效指标，医保局也与卫健委联动，所有接受治疗的罕见病人必须登记国家罕见病诊疗注册系统才准以报销。赵琨说：“比如药监局允许药物研发到二期后就批准上市，医保局可以先与企业协商一个价格，之后医保局再根据药物上市后的疗效情况再对价格进行评估。这样一来，药企跟企业有望达到一个双赢的局面。”
不过，有多位分析人士认为，解决罕见病药物可及性问题，仍需要寻找到多元支付方式。
“我们不能把解决罕见病药物的支付问题，全部推给医保，医保无法承担如此高昂的价格，而是要探索多种支付方式，比如利用慈善、商业保险等，利用全社会的力量解决罕见病药物可及性问题。”宋瑞霖说。
另外，中国罕见病联盟执行理事长李林康表示，解决罕见病药品的保障，一是全国要建立统一的特殊罕见病药品专项保障计划；二是多渠道筹资，形成统一的资金盘子；三是政府社会联动，确定合理的管理模式；四是开展集中采购谈判，降低药品价格；五是制定相关配套政策。
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